Нова генна терапия получи одобрение в Европа

 

 
Европейските регулатори одобриха първата в западния свят генна терапия, създадена от малка холандска фирма. Решението е епохално за новата терапевтична технология, която „поправя“ „развалените“ гени.
 
Решението на Европейската комисия открива пътя пред пускането на продукта на пазара през 2013 г. Той е предназначен за лечението на изключително рядко генетично заболяване, наречено липопротеин липазен дефицит. Цената за лечение на един пациент излиза сумарно около 1,2 милиона евро – нов рекорд в съвременната медицина.
 
До одобряването на Glybera се достигна след 20 години експериментална работа.
 
Йорн Алдаг, изпълнителен директор на фирмата производител – uniQure, твърди, че предстои пускането в употреба на много нови продукти за различни заболявания.
 
 
Източник: Dreamstime
Според него, високата цена на лечението се оправдава от обстоятелството, че генната терапия възстановява физиологичната функция, а не е само временно решение.
 
Пациентите с липопротеин липазен дефицит, който засяга не повече от двама души на милион, са неспособни да метаболизират правилно мастните частички в кръвообращението и са изложени на повишен риск от остро, и потенциално фатално, възпаление на панкреаса.
Компанията сега си сътрудничи с правителствата в изготвянето на ценообразуващите стратегии, които по всяка вероятност ще са различни в отделните държави, преди излизането на продукта на пазара.
 
Според Алдаг, някои държави предпочитат заплащането да става еднократно, докато други са заинтересовани от анюитетната система, при която се заплаща сумата от 250 000 евро всяка година, в продължение на пет години.
 
Това би поставило Glybera в същата ценова категория като Cerezime на Sanofi, лекарство за болестта на Гоше.
 
uniQure се подготвят да подадат регистрационни заявления за Glybera в САЩ, Канада и други големи пазари.
Автор: Puls.bg
Дата: 05.11.2012